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Crise de l'hôpital public : Les préconisations de SILLC après l'enquête "Mon parcours de soins" Cliquez ici pour les lire (en particulier pages 17 à 23)
La Lettre SILLC N°6 est parue - Elle fait un tour d'horizon en 54 pages sur toutes les nouveautés de l'année 2018 Cliquer ici pour la lire.
 
 
 

Congrès iwCLL - Actualité sur les traitements LLC Actualités Pas de progrés sans les essais cliniques

 

Que ce soit au sein d'associations internationales de malades ou dans de grandes manifestations européennes rassemblant les meilleurs hématologues mondiaux, SILLC a voulu être un participant exigeant ou un observateur attentif..

 

Pourquoi ce positionnement ?

 

La raison d’être de SILLC est et demeure évidemment l’information et le soutien aux malades français (LLC et maladie de Waldenström).

Mais nombre de décisions qui impactent le parcours des patients dans notre pays sont fortement influencées par les contextes européens, voire mondiaux :

  • Les principaux laboratoires pharmaceutiques sont des entreprises globalisées, pour la plupart nord-américaines ;
  • Les essais thérapeutiques qui témoignent de l’efficacité des nouveaux médicaments font l’objet d’échanges internationaux approfondis ;
  • Avant d’être autorisés en France, les nouveaux médicaments doivent être approuvés par l’agence européenne du médicament ;
  • Les protocoles thérapeutiques font l’objet de consensus élaborés entre hématologues au niveau mondial ou européen (iwCLL, Eric en ce qui concerne la LLC).

A tous ces niveaux, la voix des patients est activement recherchée par ces acteurs et il est donc vital que les associations de patients soient informées, écoutées et entendues, et donc présentes dans tous les réseaux qui comptent et les cercles d’influence.

 

SILLC dans les associations internationales

 

C’est ainsi que SILLC est désormais représentée au Comité directeur de CLLAN, association-chapeau regroupant au niveau mondial les associations de patients qui traitent de la LLC, au Comité stratégique d’EuroBloodNet, le réseau de l’Union européenne traitant des maladies hématologiques rares, au sein du Groupe d’échange avec les associations de patients de la Société européenne d’hématologie. SILLC est également membre de Lymphoma Coalition, réseau mondial centré sur les différents types de lymphome. Enfin elle est membre actif d'Eurordis, association européenne pour les maladies rares intervenant pour défendre les intérêts des patients en particulier auprès des instances de la Communauté Européenne.

 

Au-delà de ces présences « institutionnelles », il convient évidemment de suivre nombre de réunions offrant la faculté de s’informer et d’influencer, qu’elles soient à l’initiative des autorités de santé, des associations de patients, des laboratoires pharmaceutiques ou bien entendu des hématologues.

 

SILLC au congrès de l'EHA

 

Prenons ici l’exemple du congrès annuel de la société européenne d’hématologie (EHA), qui s’est tenu à Amsterdam en juin 2019.

C’est le quatrième congrès de l’EHA auquel SILLC est représentée. Et deux évolutions très fortes et fondamentales ont pu être constatées pendant cette période 2016-2019: la révolution des nouveaux traitements et l’attente croissante d’une expression de la voix des patients.

 

S’agissant des traitements, on a vu apparaître d’abord les traitements ciblés, qui visent à éliminer les lymphocytes B cancéreux :

  • les inhibiteurs de BTK (notamment l’Ibrutinib) qui empêchent leur multiplication;
  • les inhibiteurs de BCL2 (notamment le Venetoclax) qui provoquent leur apoptose, c’est-à-dire leur mort programmée.

Puis est apparue la combinaison de ces traitements en multi thérapies (c’est-à-dire l’attaque des lymphocytes B cancéreux par des voies différentes). Elles ouvrent la possibilité d’une interruption du traitement si la maladie résiduelle (c’est-à-dire la présence de cellules cancéreuses) mesurée dans le sang et la moelle osseuse se révèle indétectable.

 

Enfin sont arrivées les CAR-T cells. Il s’agit d’une technique révolutionnaire

correspondant à une action de modification artificielle des lymphocytes T acteurs de l’immunité dans  le but de doper leur efficacité de destruction des lymphocytes B cancéreux. Cette opération comprend le prélèvement des lymphocytes T, leur modification puis leur réintroduction dans le sang du patient. 

 

A noter que ces derniers protocoles sont à l’heure actuelle réservés à des patients en récidive ou en échec thérapeutique, car ils sont extrêmement coûteux et ne bénéficient pas encore d’un recul suffisant pour estimer leur efficacité dans la durée.

 

D’un point de vue thérapeutique, il n’y a pas eu cette année de nouveautés marquantes. Les thérapies ciblées, notamment en combinaisons (de plus en plus nombreuses), et les CAR-T cells sont toujours en tête d’affiche.

 

En revanche les présentations ont beaucoup insisté sur les déterminants susceptibles d’induire l’insuccès des thérapies chez certains patients (tant pour la maladie de Waldenström que pour la LLC), au-delà de ceux déjà bien connus (délétion 17p, mutation P53, non mutation des immunoglobulines par exemple).

Cela nécessite évidemment des recherches biologiques théoriques très pointues et des analyses cytogénétiques approfondies chez les patients lors des essais cliniques. Cet aspect revêt évidemment un caractère crucial pour les CAT-T cells, car aucun retour en arrière n’est possible une fois la thérapie mise en œuvre, et l’opération présente encore une phase très délicate pour le patient après la réinjection des lymphocytes T modifiés (même si, avec l’expérience acquise chez les premiers patients traités, elle semble désormais mieux maîtrisée).

 

Les nombreuses causes de rechute post traitements, pour le moment encore largement inexpliquées, font l’objet d’analyses du même type.

 

Ceci signifie que l’avenir appartient assurément à des protocoles adaptés aux caractéristiques spécifiques de chaque patient. La multiplication des options thérapeutiques rendra ce choix possible mais nécessitera des progrès substantiels en matière d’analyses biologiques et épidémiologiques.

 

Mais ce congrès a été marqué aussi par l’importance croissante des sessions dédiées aux patients. Une journée entière était organisée conjointement par l’EHA et les associations de patients (un résultat des travaux préliminaires du groupe de travail auquel le représentant de SILLC participe au nom de CLLAN avec d’autres délégués d’associations-chapeau européennes). 

 

Des sujets importants et d’actualité ont été abordés au long de 5 sessions d’1h30 chacune, auxquelles ont assisté des représentants de patients bien entendu, mais aussi des hématologues ainsi que des représentants de l’industrie et des autorités de santé.

 

- Accès aux traitements :

La question centrale demeure de savoir sur quel critère un médicament est autorisé par les autorités de santé et surtout remboursé par les organismes de sécurité sociale. Il est clair que mesure de la valeur ajoutée d’un traitement fait l’objet d’approches parfois divergentes entre les acteurs du système de santé. Et reste évidemment la question de savoir qui paie in fine.

 

- Évaluation des données fournies par les patients :

L’intérêt de recueillir des données de vraie vie auprès des patients est désormais reconnu par tous, car ce processus peut influencer valablement les décisions thérapeutiques et politiques et in fine améliorer la qualité de vie des patients. La mise en œuvre est en revanche plus délicate et de nombreux projets sont en développement (notamment des applications permettant des échanges entre patients et médecins), sans toujours qu’une cohérence soit assurée entre ces différents projets.

 

- Quel espoir apportent vraiment les CAR-T cells pour les patients : 

Cette thérapie révolutionnaire est-elle un vrai ou un faux espoir ? Des résultats sont incontestablement très encourageants voire spectaculaires (des patients ayant subi une succession d’échecs thérapeutiques se trouvent en rémission après un traitement par CAT-T cells). Mais il n’y a pas encore un recul suffisant pour tirer des conclusions solides. Et les questions du retard de l’Europe en la matière (sur les États-Unis, notamment) et bien entendu du coût de ce traitement restent ouvertes.

 

- Comment réguler et personnaliser les essais thérapeutiques :

En lien avec les récentes recherches, la question se pose de mettre en place des essais thérapeutiques adaptés à la situation personnelle des patients. Cela suppose évidemment l’implication en amont des patients et/ou de leurs représentants, pour en particulier aborder la question du risque acceptable, qui est par essence individuel. La question sensible de la propriété des données a été également abordée.

 

- Comment améliorer les processus d’approbation des nouveaux médicaments :

Incontestablement le point le plus vivement débattu. Si chacun s’accorde à considérer la qualité de vie des patients comme le but ultime à atteindre, la question des critères utilisés par les autorités de santé pour l’approbation et le remboursement des nouveaux médicaments se heurte aux approches parfois divergentes sur la juste manière d’évaluer leur véritable valeur ajoutée.

 

Aucune solution miracle n’a été trouvée, mais les discussions ont été riches l’implication des représentants de patients reconnue à sa juste valeur par tous les acteurs du système de santé. Reste à capitaliser sur cette tendance vertueuse.

 

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