L’enjeu financier des thérapies ciblées orales en hématologie Actualités Une leçon de courage, un message d'espoir

Notre attention a été attirée par un dirigeant de l'association de Waldenström France qui a identifié un article intéressant sur la MW.

Il vient d'être publié (juillet 2016). Il est en anglais.

Mais nous donnons ci-dessous une traduction de son résumé.

Nous notons que les auteurs de l'article précisent bien ne pas avoir de conflits d'intérêt, ce qui signifie que bien qu'évoquant de manière spécifique certains médicaments, ils le font en toute indépendance vis à vis des laboratoires concernés.

Pour ceux qui n'auraient pas la possibilité de lire ce texte à la fois technique et en anglais, nous indiquons que le résumé ci-dessous montre que les progrès dans les traitements sont significatifs.

Précisons enfin qu'il y a une multitude de références en fin d'articles qui renvoient à des communications sur la MW (en anglais malheureusement).

 

Résumé de la publication :

Il est rappelé que la Macroglobulinémie de Waldenström (MW) est une pathologie spécifique caractérisée par la présence d'un lymphome lymphoplasmocytaire, lymphome non-hodgkinien et une gammapathie monoclonale IgM. La MW est une maladie maligne rare à croissance lente qui touche principalement les personnes âgées.

Il y a plus de 20 ans les résultat des thérapies sur les patients se sont légèrement améliorés depuis l'ajout du Rituximab à la chimiothérapie cytotoxique conventionnelle.

 

Cependant deux découvertes décisives ont eu lieu :

  • Une mutation somatique (acquise au cours de la vie) MYD88/L265P est observée chez la plupart des patients MW
  • Une mutation somatiques (acquise au cours de la vie) CXCR4/WHIM, similaire à la mutations germinale (existant dès la conception) CXCR4 observée dans le syndrome WHIM (acronyme anglais pour verrues, hypo-gammaglobulinémie, déficit immunitaire, et myélokathexis), est présente chez environ un tiers des patients MW,

Cela a fondamentalement changé notre compréhension de cette maladie et élargi les cibles thérapeutiques potentielles.

 

Dans ce nouveau paradigme, l’Ibrutinib (Imbruvica/Janssen) a émergé comme un nouveau médicament prometteur. L’Ibrutinib cible la tyrosine kinase de Bruton, une protéine intervenant dans la voie de signalisation des lymphocytes B suractivée par la mutation MYD88/L265P.

Un essai phase II de l’Ibrutinib chez des patients MW ayant déjà subis un traitement a montré des taux de réponse impressionnants et a confirmé les effets des mutations MYD88/L265P et CXCR4/WHIM sur la réponse à cette thérapie.

L’Ibrutinib est le premier et le seul médicament approuvé spécifiquement pour le traitement de la MW par la FDA (Food and Drug Administration américaine).

 

Toutefois, avant que l’Ibrutinib puisse être considérée comme le traitement standard de la WM, des données collectées sur le long terme concernant l'efficacité et la sécurité sont nécessaires. De plus amples recherches pour évaluer la résistance à l’Ibrutinib et la performance coût/efficacité sont impératives avant qu’Ibrutinib puisse gagner une acceptation généralisée.

 

En synthèse cette publication détaille la compréhension physiopathologique de la MW à la lumière des découvertes récentes sur les mutations MYD88 et CXCR4, ainsi que sur les schémas thérapeutiques actuels et émergents de la MW en mettant l'accent sur l’Ibrutinib.

Les auteurs sont  Jonas Paludo et Stephen Ansell (Division of Hematology, Division of Medical Oncology, Mayo Clinic, Rochester, USA)

 

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