Au cours de l’évolution de la leucémie lymphoïde chronique ou de la maladie de Waldenström et du parcours de soins, des incidents imprévus ou des situations non prévisibles sont susceptibles de survenir.
Elles entraînent le doute sur le déroulement espéré.
Malades et proches s’interrogent alors sur l’efficacité des traitements en cours et poursuivis. D’autant que la presse publique, les différentes revues spécialisées, les sites Internet font mention de « découvertes » de nouvelles molécules, d’associations médicamenteuses aux effets remarquables, ou simplement à une amélioration de la tolérance aux différents traitements, jusque là mal supportés.
Chacun songe alors aux progrès incessants de la recherche médicale, avec l’espoir qu’une publication récente se rapportera à sa situation personnelle, celle de son parent ou ami et permettra d’améliorer la tolérance aux traitements, d’accroître leur efficacité ou fera état d’une découverte innovante bouleversant l’évolution et le pronostic.
Il faut savoir que la mise au point de médicaments contre le cancer et ses diverses formes suit un processus qui dure généralement plusieurs années et évolue en quatre phases successives.

Phase I : Elle est engagée après la recherche pré-clinique chez l’animal. Elle consiste à évaluer la tolérance du nouveau médicament, sa tolérance par l’organisme, de fixer les doses utiles et nécessaires pour son efficacité. Le traitement est essayé chez 10 à 40 malades volontaires.

Phase II : administrée chez 40 à 80 malades atteints de la même forme de maladie, l’évaluation observe et mesure l’efficacité du traitement.

Phase III : Elle porte sur des essais comparatifs pour contrôler l’efficacité de ce nouveau traitement par rapport aux traitements standards ou de référence. Deux groupes de malades homogènes et comparables (age, sexe, type et caractères de la maladie, etc….) sont constitués. L’un des groupes reçoit le traitement classique, l’autre le traitement en cours d’évaluation. L’inclusion dans l’un ou l’autre groupe de malades est faite par tirage au sort et non par le choix d’un médecin ou d’un autre professionnel de santé. Ces essais thérapeutiques portent sur plusieurs centaines de malades et peuvent durer d’une année à cinq ans. Le but est de prouver le rôle et l’efficacité du nouveau traitement et de constituer un dossier d’enregistrement destiné aux Autorités de santé en vue de la Mise sur le Marché (AMM).

Phase IV : après commercialisation. Toute prescription ou utilisation qui paraîtrait entraîner des effets inattendus ou anormaux doit faire l’objet d’une déclaration à l’AFSSAPS (Agence Française de Sécurité Sanitaire des Produits de Santé).

La différence entre essai clinique et essai thérapeutique consiste pour le premier à promouvoir l’utilisation de nouvelles techniques de surveillance médicale, d’aide au diagnostic, de moyens d’administration de médicaments, etc.
Les essais thérapeutiques, pour leur part, ont pour but de mettre au point de nouvelles associations médicamenteuses (doses, ordre de succession des administrations, modes d’emploi, etc.) ou bien d’utiliser de nouvelles molécules dont les utilisations au laboratoire ou chez l’animal (souris, rat, mammifères) ont montré le rôle ou la capacité à limiter ou arrêter la croissance cellulaire d’un type déterminé de cancer.
La participation d’une personne à un essai thérapeutique comporte des garanties pour la sécurité du malade. La recherche biomédicale a été encadrée par la Loi dite Huriet-Serusclat de 1988, modifiée par la loi de santé publique N°2004-806 du 9 août 2004, introduite dans le code de santé publique (Articles L 1122-1 et 2).
L’essai clinique est dirigé par un médecin dénommé investigateur. Il est le responsable d’une équipe clinique qui comprend plusieurs personnes (infirmier (ère), attaché(e) de la recherche clinique (ARC), psychologue en cas de besoin.
A noter que le médecin traitant est mis au courant des modalités du but d’essai clinique et qu’il est informé des résultats de l’essai chez son malade.
Deux documents obligatoires doivent être communiqués (et éventuellement signés) par le patient : la notice d’information et le formulaire de consentement éclairé.
Toute personne est libre d’accepter ou de quitter à tout moment l’essai clinique. Tout mineur a le droit (malgré l’accord de ses parents) de refuser d’y participer.
Deux organismes de contrôle sont chargés de donner leur accord sur le protocole de l’essai : le Comité de Protection des Personnes (CPP) et l’Agence Française de la Sécurité Sanitaire des Produits de Santé (AFSSAPS).